Sağlık Bakanlığı’nın düzenlediği Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Hastalığında Güncel Tedaviler Çalıştayı’nda, SMA Bilim Kurulu üyeleri, son dönemde gündeme gelen muhtemel gen tedavisiyle ilgili en güncel bilimsel çalışmalar hakkında sunumlar gerçekleştirdi.
Sağlık Bakanlığı tarafından video konferans yöntemiyle düzenlenen SMA Hastalığında Güncel Tedaviler Çalıştayı’na, SMA Bilim Kurulu üyeleri, Bakanlık yetkilileri ve SMA dernekleri katıldı. Toplantıda SMA Bilim Kurulu üyeleri, kullanılan SMA ilaçlarıyla ilgili verileri paylaştı. Ayrıca son dönemde gündeme gelen muhtemel gen tedavisi ile ilgili en güncel bilimsel çalışmalar hakkında sunumlar gerçekleştirdi.
Bu hastaların tedavisinin olmadığı ve hastaların 2 yaşına kadar gen tedavisi almazsa öleceği yönündeki iddiaların gerçeği yansıtmadığına işaret eden SMA Bilim Kurulu, şu bilgileri paylaştı:
- Başvuru değerlendirilmesi tamamlanan SMA hastalarımız, etkinliği ve yan etkileri bilinen, ülkemizde başarıyla uygulanan tedaviden halen faydalanmaktadır. Son zamanlarda geliştirilen ve gündemde olan gen tedavisine ilişkin veriler, ilk süreçte olduğu gibi derhal ve titizlikle bilim kurulumuzca incelemeye alınmıştır. Sadece son 2 ayda bilim kurulumuz 5 kez toplanarak ilaçla ilgili verileri incelemiştir.
- Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır. Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere ciddi yan etkilerinin bulunduğu bildirilmiştir. Ayrıca gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir ay süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek olan bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Zaten kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, herhangi bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir.
“Gen tedavisi şu an için uygun değil”
Bilim kurulu üyeleri, çalıştayda tüm bu bilimsel veriler göz önüne alındığında; mevcut verilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın etkinliği bilinen bir tedavisinin zaten uygulanıyor olması ve Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceği gerekçeleriyle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığı, gelişmelerin takip edileceği yönünde görüş belirtti. SMA Bilim Kurulu her ay yeni tedavi alternatifi konusundaki gelişmeleri takip etmek üzere toplanıyor. (ANKA)